蓝鲸财经2023-09-08 23:43:22
近日，再鼎医药（09688.HK；ZLAB.US）旗下用以治疗全身型重症肌无力新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德正式在国内上市，引发业内关注。
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9月5日，这款罕见病用药在北京、上海、广东、湖北、河南、江西、河北等全国多个省市开出首批处方。获悉，目前药店零售价为10300元/瓶（400mg/20ml/瓶），低于美国售价，但成年患者治疗费用预估还是在30万左右。
罕见病用药负担一直是业内关注重点，艾加莫德在今年6月底前获国家药监局批准上市，拿到了今年的医保谈判入场券。
再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡指出，将积极参与此次医保谈判，希望惠及更多国内患者。
让吞咽和咀嚼都变得困难的疾病
“全身型重症肌”作为一种罕见病似乎离我们的生活非常遥远，但你可曾想过，如果吞咽、咀嚼这些平时稀松平常到你都不会在意的生活细节成为奢望，生命是否会成为一场噩梦？
全身型重症肌无力的患者胡大哥（化名）分享了他的经历：“2020年的3月，开始感觉自己的眼皮不舒服，先是左眼睑下垂，后来发展成双眼睑下垂；此后的一年多时间都没有确诊，后来逐渐感觉到脸部肌肉很松弛，吐字不清以及咀嚼不力，后来连平时爱啃的骨头都一点也咬不动了。”
胡大哥说，后来医院一直无法确诊，直到一次家庭聚会，他得知一位亲戚也得过这样的病。“后来才确诊了是重症肌无力。”胡大哥说。
近年来，随着我国罕见病政策的不断优化，罕见病开始越来越多地进入大众视野，但罕见病的确诊、治疗依然存在亟待解决的问题。
胡大哥所得的全身型重症肌无力（gMG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。
早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
治疗方面，长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足。
作为近年来全球关注的热点，以艾加莫德为代表的FcRn拮抗剂作用机制独特，能靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。
2022年全球市场销售额达4.45亿美元
艾加莫德（Efgartigimod）由Argenx公司所开发，于2021年12月在美获批上市。2021年1月，再鼎医药与Argenx达成独家授权合作，在大中华区（中国内地，香港、澳门和台湾地区）开发和商业化艾加莫德。
今年6月，艾加莫德获国家药监局批准上市，成为国内首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也成为再鼎医药在自身免疫领域首款商业化产品。
“从全球市场来看，自身免疫类产品不乏爆款，药王修美乐就是自免性的产品，年销售额超过200亿美金，中国市场还在起步阶段。”梁怡说。
治疗费用方面，在美国，Efgartigimod约为6000美元/400mg/瓶，患者每年的治疗费用预计高达20万美元。
获悉，艾加莫德（卫伟迦 ）的药店零售价为10300元/瓶（400mg/20ml/瓶），低于美国售价，但成年患者治疗费用还是在30万左右。
值得注意的是，2023年国家医保目录调整工作即将开启，今年截至6月30日获批的药物都有机会申报。
梁怡表示，再鼎希望惠及更多患者。“当然除了进入医保，我们也会着力打通最后一公里问题，让患者顺利用上这款药。”梁怡说。
从国家医保局公布的《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》看，再鼎医药的艾加莫德α注射液已经拿到了谈判入场券。
据悉，艾加莫德是再鼎医药的第五款商业化产品，虽然是罕见病用药，此前有市场人士担心其销量。
但从艾加莫德海外市场销售情况来看，2022年作为艾加莫德在海外的第一个上市完整年，其全球市场销售额已经达到4.45亿美元，2023年有望突破10亿美元，有成为重磅炸弹的潜质。
据德邦医药预测，艾加莫德销售峰值将超过25亿元，或将成为再鼎医药业绩又一助力。
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